CAR T细胞可欧交易所官网有效治疗自身免疫性溶血性贫血

1月15日，细胞效治性贫血中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师施均/研究员熊海清团队在New England Journal of Medicine期刊在线发表研究首次报道了CAR T细胞治疗自身免疫性溶血性贫血，疗自实现患者长期无药物缓解。身免欧交易所官网

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的疫性健康挑战是复发/难治患者多，严重感染/脓毒症、溶血血管栓塞及溶血急性发作致残/致死率高达20%，细胞效治性贫血较社区居民全因病死率高5-9倍。疗自长期依赖糖皮质激素等多种免疫抑制药物维持，身免严重损害患者的疫性生命健康。因此，溶血开发能够实现临床治愈的细胞效治性贫血欧交易所官网创新疗法，成为亟待解决的疗自重大临床需求。

近年来，身免CAR T细胞治疗在B淋巴细胞血液肿瘤领域已展现出治愈潜力，疫性并在自身免疫性疾病治疗上初现曙光。溶血该研究应用了我国自主研发的自体CD19 CAR T细胞，治疗多线药物失败的AIHA患者，取得了显著疗效与良好的安全性。患者实现了长期无药物治疗缓解，为常规药物治疗失败的患者提供了一种新的挽救性治疗方案。

至此，该研究团队在国际上率先建立了AIHA患者的细胞免疫治疗新体系：常规药物治疗失败后接受自体CD19 CAR T细胞治疗，BCMA×CD3双特异性抗体（T细胞衔接器，TCE）二次挽救治疗CAR T细胞治疗复发的患者。这一细胞免疫治疗新体系为AIHA患者带来临床治愈的希望。

该研究于2023年9月至2024年10月期间纳入11例至少3种治疗措施失败的难治/复发患者。其中前5例患者接受同情治疗，后6例患者进入I期临床试验（NCT06231368）。治疗后1月、3月整体缓解率分别为91%和100%；获得部分缓解的中位时间16.5天，达到完全缓解中位时间45天。中位随访12.2月，无药物治疗缓解中位时间达到11.5个月。2例患者在7.3月和8.5月复发后，经BCMA×CD3双特异性抗体二次挽救治疗后也处于持续缓解中。

CAR T细胞治疗自身免疫性疾病缓解后再次复发报道较为罕见，随着CAR T细胞治疗在自身免疫性疾病中的需求不断增长，如何阐明疗效机制及复发机制，成为该领域未来需要解决的挑战。

研究团队通过单细胞多组学数据分析，提出由活化CD4+T细胞、B细胞及BCMA阳性长寿命浆细胞组成并相互作用的疾病复发特异免疫微环境理论，为深入理解“长期缓解”与“复发”背后的免疫学机制奠定了坚实基础。

相关论文信息：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2509820

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